川粤携手生命接力 罕见病患儿获救治

2021-11-25 12:27:06 浏览
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11月19日上午,四川大学华西第二医院小儿血液肿瘤科的病房里,3岁的小男孩睿睿躺在床上,一袋鲜红色的脐带血造血干细胞缓缓输入到他的体内,为他治疗十分罕见的黏多糖贮积症Ⅱ型。

在成都疫情防控形式仍然十分严峻的态势下,为了将这份脐带血安全、准时送到睿睿身边,四川和广东两地脐血库携手完成了这次“生命接力”。


来自广东的脐带血造血干细胞

据了解,黏多糖贮积症是一种非常罕见的遗传病,被收录在国家卫健委等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》中。这种疾病是由溶酶体中降解粘多糖的水解酶活性缺失或降低,导致黏多糖贮积在体内各种组织而引发的疾病。

黏多糖贮积症根据缺失的酶的不同被分为7大型,我国常见为Ⅱ型和Ⅳ A型。此外,这种病的主要发病群体为儿童,典型患者出生时正常,于 6 个月~1 岁面容逐渐变丑,面中部变扁、鼻梁增宽、角膜混浊、耳聋、头大、前后径长,前额突出,关节僵 硬、爪形手、鸡胸和腰椎后突等。

异基因造血干细胞移植是黏多糖贮积症主要根治手段之一。根据《异基因造血干细胞移植治疗黏多糖贮积症儿科专家共识》,同胞全相合脐带血和非血缘的脐带血都是推荐的造血干细胞来源。

据四川省脐带血造血干细胞库临床服务部工作人员赵利芳介绍,脐带血是新生儿出生后残留在脐带和胎盘中的血液,脐带血造血干细胞移植技术现已应用于包括白血病、再生障碍性贫血、地中海贫血、淋巴瘤等11大类疾病的治疗。

为合理利用我国脐带血造血干细胞资源,促进脐带血造血干细胞移植高新技术的发展,确保脐带血造血干细胞应用的安全性和有效性,国家卫健委先后批准设置了天津、北京、上海、山东、广东、浙江和四川脐带血库。睿睿非常幸运,在广东脐血库查到了一份十个位点八个相合的脐带血,并且有核细胞数、CD34+细胞活性和数量都达到了给睿睿做移植的水平。


来自广东的脐带血抵达四川脐血库

“11月中旬广东库接到医院的出库通知,规定19号就要移植,这也是脐带血的优势之一——实物保存,随取随用,”赵利芳说,但是,近期成都疫情防控比较严格,给广东脐血库运送、复苏这份脐带血带来困难。

为了在规定时间内将脐带血安全送到睿睿身边,广东库联系了四川脐血库,帮助他们将这份脐带血运送到四川大学华西第二医院,并为睿睿复苏脐带血。

11月19日上午11点左右,这袋24.7毫升、鲜红的脐带血造血干细胞,跨越1500多公里,在广东、四川两家脐血库的通力合作下,缓缓输入到睿睿体内,为他重建造血与免疫系统,重燃生命的希望。

“前几天睿睿的家长还有些担心,怕疫情防控期间人员来不了成都,或者航班取消、火车停运,‘救命血’运送不过来,”赵利芳说,“相信现在应该安心了,全国7家脐血库无论遇到什么困难,都会让每一份与患者匹配的脐带血‘使命必达’!”

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